Muscle Gene Therapy

بیماری عضلانی یک تهدید مهم سلامتی برای جمعیت عمومی است. برای هزاران سال، درمان برای بسیاری از بیماری‌های عضلانی بی‌رحمانه مانند دیستروفی عضلانی دوشن، اگر نگوییم غیرممکن، بسیار دور از دسترس تلقی می‌شد. شبیه سازی ژن های بیماری عضلانی و چشم انداز معرفی ژن طبیعی به عضله بیمار با ژن درمانی در نهایت امید به درمان را به ارمغان می آورد. در طول دو دهه گذشته، در تعقیب رویای ژن درمانی عضلانی پیشرفت چشمگیری حاصل شده است. اطلاعات ارزشمندی در ادبیات پراکنده است. این کتاب اولین مجموعه ای است که به طور خاص به مسائل مربوط به ژن درمانی عضلانی اختصاص یافته است. این یک نمای کلی و به روز بسیار مورد نیاز و به روز در مورد استراتژی ها و وضعیت فعلی ژن درمانی عضلانی ارائه می دهد. این توسعه پیشرفته انواع استراتژی های جذاب مانند پرش اگزون، ژن درمانی AAV، RNAi و رویکردهای سلول های بنیادی را پوشش می دهد. با مشارکت محققین برجسته در این زمینه، چارچوبی برای ترجمه علوم پایه به عمل بالینی در سال های آینده فراهم می کند. این کتاب برای هر کسی که به ژن درمانی عضلانی علاقه مند است، از جمله محققین معتبر، پزشکان، همکاران فوق دکترا، دانشجویان فارغ التحصیل، آژانس های تامین مالی، بیماران و خانواده ها و دوستان آنها ضروری است.

Muscle disease represents an important health threat to the general population. For thousands of years, a cure has been deemed extremely remote, if not impossible, for many relentless muscle diseases such as Duchenne muscular dystrophy. The cloning of muscle disease genes and the prospect of introducing the normal gene to diseased muscle by gene therapy finally bring the hope of a cure. Tremendous progress has been made chasing the muscle gene therapy dream over the past two decades. Valuable information is scattered in the literature. This book represents the first compilation specifically dedicated to issues related to muscle gene therapy. It offers a much needed, up-to-date overview and perspective on the current strategies and status of muscle gene therapy. It covers the cutting edge development of a variety of fascinating strategies such as exon-skipping, AAV gene therapy, RNAi and stem cell approaches. With contributions from prominent investigators in the field, it provides a framework to translate bench science to clinical practice in the upcoming years. This book is a must-have for anyone who is interested in muscle gene therapy including established investigators, clinicians, post-doctoral fellows, graduate students, funding agencies, patients and their families and friends.